1同月7日，维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）达成协议其向今后东欧国家处方监督管理者局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用于肌肉组织小头（ACH）病征的II期药物剂医学次测试提出申请已经赢得许可，即将在今后着手ACcomplisH China医学次测试，做到了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma着手的TransCon C-型利钠肽 II期世界病态医学次测试）世界病态并行。
TransCon CNP通过持续提供活病态CNP以诱发主因激活的成纤维细胞繁殖因子受体3（FGFR3）信号路中，每周一次给药剂快速无罪释放，旨在鼓励ACH儿童病征重建四肢繁殖平衡，同时增加和预防ACH的肺炎。TransCon CNP已同时赢得美国食品和处方监督管理者局和欧洲委员会授予的孤儿药剂资格认定。
肌肉组织小头病征面临多重困境亟待解决
肌肉组织小头是最常见的非粗壮病态身形，其是由成纤维细胞繁殖因子受体3（FGFR3）基因中会的一个常染色体显病态激活遗传引起的，该遗传引发FGFR3和CNP信号路中的起着失衡，属于一种常染色体显病态遗传疾病疾病，有约80%的病征，父母身高情况下，发病是因为新生儿频发致病病态基因遗传1。据在此之前已知资料披露，ACH在活产婴儿中会的发病率为1：25，0002，受到影响世界病态差不多25万人3。病征通常展示出为四肢短小、头大以及特征病态外貌伴前额引人注意和面中会部后缩，婴儿期肌韧病态低下是类似于展示出，到成年时，身高也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可引发多种比较严重的肺炎，还包括枕骨大孔较小、清醒呼吸暂停和慢病态肘部感染等，使得病征死亡风险增高，穷困质量低下。 对于大部分的ACH病征，可以通过特异病态的医学及影像学展示出来进行医学。对于部分医学不一致或展示出不类似于的病征，可以通过FGFR3杂合体基因变异的验证此后确诊1。外科手术方面，在此之前世界病态市场上尚无有甚为有效的本品被许可用于外科手术ACH2。由于缺乏根本病态外科手术手段，为预防和控制多种合并症，引发病征可能必需受压高昂的医疗费用，为个人、家庭及社会变迁保障系统带来沉重负担。
由于病征穷困无法自理，教育、就业艰难，支出低等因素，使得他们无法融入社会变迁，进一步增加了穷困负担，进而引发以家庭为其单位的资本缺失，社会变迁保障支出增加。因此，在此之前迫切必需要较慢针对哮喘的药物剂研发以降低病征、家庭及社会变迁的负担。
TransCon CNP II期医学研究世界病态并行，较慢研发进程
根据医学前和医学资料表明，CNP路中可作出贡献繁殖。增加的CNP可相反FGFR3遗传的受到影响，从而作出贡献四肢繁殖。然而，人体中会天然CNP的半衰期短，仅有2-3分钟5，必需要连续冠状动脉输注用于，引发其无法医学应用。 在此之前，TransCon CNP是世界病态唯一保持稳定医学或商业化阶段性的运用于 “不再相互连接 （Transient Conjugation）”专利技术开发设计的长效CNP，其半衰期可以达到120小时6。
生物次测试结果表明，TransCon CNP可以增加肌肉组织小头模型激素的四肢繁殖，预防枕骨大孔肌肉组织转化则会伸长7。由Ascendis Pharma 进行的I期世界病态医学研究资料证明了在医学前次测试中会的药剂代动力学以及全身性安全病态，且耐受病态更佳，尚未报告比较严重不良事件或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在今后获批的ACcomplisH China研究，是世界病态医学整体规划中会的重要组成，在前提结论及反复沟通其合理病态及安全病态后赢得药物剂医学次测试许可。这将是一项在肌肉组织小头病征中会指标每周一次TransCon CNP皮下给药剂的安全病态和、多中会心、随机、对照、II期医学次测试。”维升本公司首席医学官杨军指导教授介绍道：“主要研究目的是指标外科手术的安全病态和对12个同月年化繁殖速率的起着。我们将在必要病征安全及次测试质量的前提下较慢世界病态研发的进度。”
维升本公司致力于“病征为先”，以今后医学资料推行世界病态研发进程
近年来，今后高度重视罕见病的管理者，无视了一系列的措施，推行罕见病防治演艺事业的发展。2020年颁布的《基本医疗卫生与心理健康出台》中会第五章第六十条一致规定，东欧国家建立健全以医学效益为导向的处方审评审批管理者制度，要赞同医学急必需处方和防治罕见病、重大疾病等处方的改进型、生产厂，满足疾病防治效益。 “得益于政府的赞同和众多合作伙伴的努力，本次TransCon CNP在今后做到了与世界病态并行着手II期医学次测试，这将鼓励更多今后ACH病征在第一时间赢得针对发病机制的潜在有效外科手术。
此外，今后的医学资料将作为较慢该新颖本品世界病态研发进程的重要赞同，从而助力世界病态的ACH病征。”维升本公司首席执行官卢安邦指出：“维升秉承着‘病征为先’的目标，尚未来我们将继续积极携手合作伙伴，协力提高全社会变迁对今后ACH病征的关注，较慢增加今后ACH的诊疗现状，助力‘心理健康今后2030’的早日做到！” 关于维升本公司维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）致力成为新陈代谢具体外科手术科技领域的专家，将世界病态后来居上的外科手术方法及处方转用今后，期望让更多的今后病征更早地受惠于世界病态先进有用的外科手术解决方案。 维升本公司于2018年创建，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的倡议投资人协力始创，Sofinnova Ventures进行六场投资。维升赢得Ascendis独家认可，将其的子公司的新陈代谢外科手术解决方案在区开发并示范，认可覆盖今后大陆及港澳台等周边地区。 关于TransConTM技术开发TransCon是指“不再相互连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术开发平台通过创属于自己技术开发开发属于自己外科手术解决方案，以潜在病态地优化还包括有效病态、安全病态和给药剂频率在内的治果。TransCon分子还包括3个部分：予以；也的甚为相似本品，维护甚为相似本品的惰病态小分子分子和将两者不再相互连在一起的相互连接结构。当3部分转化后，小分子分子可以使得甚为相似本品失活并且不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活病态的、予以；也的甚为相似本品将以可控的方式无罪释放出来。由于甚为相似本品是予以；也的，因此可以维持其原有的药剂理机制。TransCon技术开发可以广泛的应用于各种外科手术科技领域的蛋白质、或小分子，可以全身或区域内应用。
具体史料：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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